1.幹細胞治療研究センター1. Stem Cell Therapy Research Center
幹細胞治療研究センターは、東京大学医科学研究所が推進している幹細胞に関する基礎研究と、医科研附属病院における臨床医学の実績と経験を融合することにより、幹細胞操作による先端医療をさらに発展させることを目指しています。すなわち、従来の医療技術では治療が困難な難病に対する安全で有効な幹細胞治療法の開発を目的として、平成20年4月に設置されました。基礎研究から臨床研究まで、互いに関連した9分野の独立した研究チームに加えて、文部科学省再生医療実現化プロジェクトにより平成21年4月に設置されたステムセルバンク、FACSコアラボなど、強力な研究体制および研究支援体制を構築しています。令和元年度から日本医療研究開発機構(AMED)再生医療実現拠点ネットワークプログラム（疾患・組織別実用化研究拠点）・令和２年度から再生医療実用化研究事業の実施機関として、研究開発を推進しています。本センターでは、「治らない」を治るに変える！というビジョンのもと、以下の具体的な目標を掲げ、幹細胞を利用した先進医療の開発に取り組んでおります。 At Stem Cell Therapy Research Center, we aim to develop the latest breakthrough in stem cell therapies by integrating basic research knowledge from the Institute of Medical Science, the University of Tokyo and clinical research expertise from the Institute of Medical Science Hospital.
Our center was established in April 2008, aiming to overcome the limitation of conventional therapy for treating intractable disease, we are developing a safe and effective treatment through innovation of forefront regenerative medicine innovation.
Within our center, 9 independent research teams ranging from basic research to clinical research practices are collaborated. Our center is also supported with FACS Core Laboratory and Stem Cell Bank which is established under the realization of regenerative medicine project, the Ministry of Education.
Since 2019, we have been participating and promoting research in Research Center Network for Realization of Regenerative Medicine network program (Centers for Clinical Application Research on Specific Disease/ Organ) of the Japan Agency for Medical Research and Development (AMED). Furthermore, from 2020, we also joined in the Research Project for Practical Applications of Regenerative Medicine practical of AMED.
In our center, we believe that we could change what used to be an “incurable” disease into a “curable” disease. Based on this vision, we are working to reach several specific goals as following
- 1.ヒトiPS細胞や組織幹細胞から治療に用いる細胞を調整・培養・加工・保存するための幹細胞プロセシング技術の開発とその臨床応用 1. Development of cell processing technology for culturing, processing, and preserving stem cells derived from human iPSC (induced Pluripotent Stem Cell) and tissue stem cells for clinical therapy application
- 2.造血幹細胞増幅法をはじめとする幹細胞移植の効率化・確実性の向上を目指した医療技術の確立 2. Improvement of stem cell transplantation technology to improve engraftment efficiency in broad areas, including the development hematopoietic stem cell expansion method
- 3.ヒトiPS細胞を活用した肝臓や膵臓などの臓器創出技術の開発 3. Establishment of human iPSC-derived organ and pancreas organ-like technology
- 4.ヒトiPS細胞を活用した造血幹細胞などの血液細胞の分化誘導技術の開発 4. Development of human iPSC-derived hematopoietic stem cells differentiation method
- 5.臨床応用に向けたヒトiPS細胞ならびに組織幹細胞（造血幹細胞・間葉系幹細胞）の加工技術の開発 5. Advancement of cell processing technology (iPSC and tissue stem cells) for its translation to the clinical applications
- 6.幹細胞治療の基盤となるさまざまな基礎科学の解明 6. Elucidation of various basic knowledge that form the basis of regenerative medicine
2.幹細胞と再生医療について2. About stem cells and regenerative medicine
再生医療とは、薬や手術により病気を治療する従来の医療とは異なり、病気になっている臓器や組織を丸ごと新しいものに変えてしまおうという、今後、ますます発展が期待されている治療法です。Unlike conventional treatment like drug therapy or surgery, regenerative medicine is expected to be the next life-saving treatment in the future. For instance, its foreseen prospect in replacing dysfunction tissues with the completely new ones.
例えば、肝臓や腎臓といった臓器は、ウイルスや自己免疫反応によって引き起こされる炎症によって機能を失ってしまった場合、現在の治療法では他の人からの移植に頼ることになってしまいます。しかし、移植のための臓器提供には脳死ドナーにおける倫理的問題などから数に限りがあり、治療を必要とする人全てが移植を受けられないのが現状です。 Currently, the organ transplantation is the only way to cure dysfunctional organs such as the liver and kidneys from the others. Unfortunately, due to ethical issues and limited number of organ donors, there is a huge gap between the organ transplant supply and demand.
そこで、臓器不全治療のための肝臓・腎臓・心臓などの様々な臓器、白血病等の治療のための血液、角膜移植のための角膜などを、体外で新たに作り出して移植することによって病気を治療することが研究されています。これが、「再生医学」と呼ばれる新しい研究領域です。そのための元になる細胞が、「幹細胞」です。Frontier research has been conducted to generate organs or tissues outside the body aiming to treat severely damaged them by transplantation (e.g. blood for leukemia disease, cornea for corneal dysfunction, and liver, kidney and heart for organ failures). This new research field is called "regenerative medicine" where “Stem cells” act as the building block of regenerative tissues.
幹細胞には、ある特定の臓器の細胞にだけなれる体性幹細胞（造血幹細胞や神経幹細胞など）と、体内の全ての臓器・組織に細胞になることができる多能性幹細胞があり、両者ともが新しい治療法の開発のために研究が続けられています。例えば、出産の時に生じる臍帯血や我々の骨髄には少数ですが、体内の全ての血液を作り出すことのできる細胞（造血幹細胞）が存在します。これらを、白血病や遺伝病等によって血液を作り出す本来の機能を失ってしまった患者さんに移植することで治療をする（骨髄移植や臍帯血移植）が現在広く行われています。さらに、少数の幹細胞を体外で増幅して移植する、または遺伝病の方を治療するために、自分の造血幹細胞を取り出しその遺伝子を修復した後に体に戻してやることで病気の根治を目指すための研究が行われています。There are two different types of stem cells: somatic stem cells (such as hematopoietic stem cells and neural stem cells), which can only become cells of a certain organ, and pluripotent stem cells, which can become cells of any organs and tissues in the body. As representative example, umbilical cord blood and bone marrow contain a small number of hematopoietic stem cells (HSC) which can give rise into all types of blood cells. The transplantation of HSC is now widely used to treat patients who have lost their natural ability to produce blood due to leukemia or genetic diseases. After extraction of HSCs outside the body, it is also possible to expand them or repair their gene mutations. Administration of expanded and genetically modified HSCs back to the patient’s body is expected to give permanent cure.
さらに、次世代の革新的治療法として、多能性幹細胞を用いた再生医療の開発が国を挙げて積極的に推進されています。従来、多能性幹細胞として受精卵の細胞の一部を培養して作成されるES細胞が広く研究されてきました。しかし、ES細胞は生命そのものである受精卵を破壊して作製するという倫理的な問題、また、ES細胞は自分の細胞では無いため、そこから臓器を作製して移植しても免疫的に拒絶されてしまうという問題点がありました。そこで、これらの問題点を解決する方法として考えられたのが、京都大学（CiRA）の山中教授らが発表したiPS細胞です。iPS細胞は、人の皮膚や血液など簡単に採取できる細胞にいくつかの遺伝子を導入するだけで、ES細胞とほぼ同様の多能性幹細胞を作り出すことのできる画期的技術です。これによって、様々な病気の方から自分のiPS細胞を作り出し、そのiPS細胞から必要な臓器を体外で再構築して治療に用いるという、免疫的な拒絶の無い新たな移植治療の実現が期待されています。Further development of research for regenerative medicine using pluripotent stem cells is highly encouraged by the Japanese government. Yet, traditionally used pluripotent stem cells, ES cells, is obtained by the destruction of fertilized egg or embryo. Indeed, destructing a life itself is considered ethically controversial. To overcome this, Professor Yamanaka from Kyoto University developed a revolutionary technology that enable researcher to obtain pluripotent stem cells from handy resources such as human skin and blood only by an introduction of several factors. These pluripotent cells are called iPSC (induced pluripotent stem cells). iPSC technology is expected to dramatically increase the possibilities of a new type of transplantation therapy where immune rejection is no longer an issue in clinical setting. Practically, any patients could generate their own iPSC and reconstruct any necessary organ outside the body to restore lost body function.
東京大学の医科学研究所は、基礎的研究を推進する研究部門と病気を治すための病院部門の両輪を併せ持つ、我が国で唯一の医学研究所です。その独自性の高い特徴を生かし、二つの部門を有機的に結合することで新しい治療法である、「再生医療」を積極的に推進するための機関として、この「幹細胞治療研究センター」は誕生しました。様々な幹細胞を利用した、再生治療や遺伝子治療の実現のために、日々研究が行われています。 The Institute of Medical Science of the University of Tokyo is the only research institute in Japan that has both a basic research department to pursue frontier science and a hospital department to advance its adoption in clinical application. The Stem Cell Therapy Research Center was born as an institution to reinforce "regenerative medicine” breakthrough for filling the gap of unmet medical needs. Combining two departments, we take advantage of our highly unique environment to conduct regenerative medicine and gene therapy research on daily basis.